옥타파마(Octapharma)가 이번 주 독일 베를린에서 개최되는 국제혈전 및 지혈학회(International Society on Thrombosis and Haemostasis, ISTH) 학술대회에서 중요한 역할을 담당한다. 

옥타파마는 이번 학술대회의 플래티넘 스폰서(platinum sponsor)로서 회사의 혈액 치료제 포트폴리오에 가장 최근 추가된 ‘뉴위크’(Nuwiq®)의 최근 임상 데이터와 실제 치료 경험을 전적으로 다룬 심포지엄을 포함하여 두 건의 심포지엄에 적극 참여하고 있다. “제한성 없는 생명을 목표로, A형 혈우병 환자의 증가하는 ‘뉴위크’ 경험”(Towards Life Without Limitation, Growing Experience with Nuwiq® in Patients with Haemophilia A)을 주제로 7월9일(일) 다수의 전문가들이 참석한 가운데 열린 심포지엄에서는 A형 혈우병 환자를 대상으로 ‘뉴위크’를 사용한 임상시험과 실제 치료 사례 연구 및 경험의 주요 데이터가 발표됐다. 
  
‘뉴위크’(Nuwiq®)는 인간 세포계로 만든 자연적으로 지속 작용하는 4세대 응고인자 VIII 단백질이다. ‘뉴위크’에는 비인간 항원 결정기(決定基)(epitope)가 없어서 A형 혈우병 치료 시 주요 합병증인 억제인자의 생성률을 낮출 가능성이 크다. ‘뉴위크’의 안전성과 효능은 7건의 임상시험을 통해 이미 입증됐다. 이번 ISTH학술대회 심포지엄에서는 이전에 치료 받은 일이 없는 환자(PUP)에 대한 ‘뉴위크’의 사용과 혈우병 환자 치료 시 약동학(PK)을 기반으로 한 맞춤형 접근 방식을 통한 투여량의 최적화(뉴프레빅[NuPreviq]) 치료의 최신 데이터가 집중 발표됐다. 
  
피어 M. 마누치(Pier M. Mannucci)를 좌장으로 하여 진행된 세션에서는 억제인자 생성 위험성이 가장 높은 이전에 치료 받은 일이 없는 환자군(PUP)을 대상으로 ‘뉴위크’를 사용한 뉴프로텍트(NuProtect) 임상시험의 중간 결과 데이터가 먼저 발표됐다(원고는 ‘헤모필리아’(Haemophilia) 학술지가 7월5일 접수). “이전에 치료 받은 일이 없는 환자(PUP) 집중 연구; 뉴프로텍트 임상시험에서 나타난 ‘뉴위크’의 최신 효능, 안전성 및 면역원성”(Focus on PUPs; latest Nuwiq® efficacy, safety and immunogenicity data in the NuProtect study)이라는 제하의 발표를 통해 엘리스 J. 노이펠트(Ellis J. Neufeld)는 중간 분석 결과를 근거로 ‘뉴위크’ 치료 시 억제인자 비율, 특히 고역가(HT) 억제인자 비율이 유망하다고 설명했다(고역가 억제인자 비율이 12.8%; 전반적 억제인자 비율은20.8%). 또 여기에서는 이전에 치료받은 일이 없는 중증 A형 혈우병 환자에게 ‘뉴위크’를 사용한 결과 출혈을 예방(자연적 출혈 환자의 연간 출혈률 중앙값이 제로[0]; 모든 형태의 출혈률은 2.4)하고 출혈을 대폭 억제(출혈의92.4% 는 약물을1, 2회만 투여하면 억제 하기에 충분)하는데 효능이 있다는 설득력 있는 증거도 제시됐다. 
  
이어서 나타샤 마르크와르트(Natascha Marquardt)는 “실제 상황에서의 ’뉴위크’: 독일 본대학병원 치료 센터의 경험”(Nuwiq® in practice: experience from a German treatment centre, the Universitätsklinikum Bonn)이라는 제목으로 독일의 한 의료센터에서 광범위한 환자들을 ‘뉴위크’로 치료한 경험을 설명했다. 그는 모든 부류의 환자(이전에 치료받지 않은 환자[PUP]와 이전에 치료를 받은 환자[PTP] 포함)를 대상으로 ‘뉴위크’로 모든 형태의 치료(예방 치료, 보충 치료, 외과적 예방치료 등)를 한 결과 우수한 효능을 나타냈다고 밝혔다. 

이 세션의 후반부에서는 각 A형 혈우병 환자 별로 출혈률을 낮게 유지하면서 투약 빈도를 줄이기 위해 약동학(PK)을 기반으로 맞춤형 예방 치료법을 사용한 뉴프레빅(NuPreviq) 접근 방식의 실제 임상 경험의 의미 있는 결과가 논의됐다. 뉴프레빅 접근 방식은 각 개별 환자만의 요구사항을 정확히 충족시키도록 출혈 방지 수준을 높이고 투여량을 유연성 있게 조정하는 동시에 개별 환자의 PK 프로필과 건실한 과학적 분석 결과를 결합함으로써 FVIII재결합체의 용량과 투여 빈도를 최적화 할 수 있게 한다. 존 파시(John Pasi)는 “뉴프레빅 접근 방식: ‘뉴위크’를 사용한 PK유도 맞춤형 예방 치료의 최적화”(The NuPreviq Approach: Optimising PK-guided Personalised Prophylaxis with Nuwiq®)라는 제목의 발표를 통해 뉴프레빅 임상시험에서 얻은 경험을 바탕으로 이전에 치료 받은 일이 있는 중증 A형 혈우병 성인 환자에 대한 ‘뉴위크’의 맞춤형 PK기반 예방 치료의 효능과 안전성을 설명했다. 그는 출혈을 우수하게 방지하고(환자의 83%가 6개월의 임상시험 기간 내내 자연적 출혈이 없었다) 환자의 57%가 투약 빈도를 주2회 또는 그 이하로 줄일 수 있게 되어 전체적인 투여량을 7.2% 줄인 것으로 나타난 데이터의 발표를 통해 뉴프레빅이 개별 치료에 효과적인 접근 방식이라는 것을 설명했다. 마시모 모르피니(Massimo Morfini)가 뒤이어 발표한 “작용하는 ‘뉴위크’: 뉴프레빅 접근 방식을 이탈리아의 여러 기관의 실제 임상에서 사용한 경험”(Nuwiq® in action: an Italian multicentre experience using the NuPreviq approach in practice) 제하의 발표 내용이 이러한 설득력 있는 치료 결과를 더욱 뒷받침한다. 모르피니 박사는 이탈리아의 여러 기관에서 뉴프레빅 접근 방식을 사용한 결과 과거 치료에 비해 투약 빈도 및/또는 전체적인 투여량을 줄였어도 출혈을 우수하게 방지한 것으로 나타났다고 설명했다. 이처럼 관심을 끄는 데이터는 뉴프레빅 접근 방식의 근본 원리를 뒷받침하는 것이다: 즉, 개별 A형 혈우병 환자는 각기 달라서 개별 치료가 필요하며 맞춤형 예방 치료를 통해서만 충분히 대응할 수 있는 독특한 PK프로필이 필요하다. 이러한 접근방식은 혈우병 환자의 치료 부담과 병원 자원의 수요를 모두 경감할 수 있게 한다. 
  
ISTH학술대회에서 이번 주에 발표된 압도적으로 긍정적인 ‘뉴위크’ 관련 임상 데이터는 세션에서 발표된 4개 포스터와 함께 ‘뉴위크’가 앞으로 A형 혈우병 치료에서 수행할 매우 의미 있는 역할을 여실히 보여주고 있다. 옥타파마의 라리사 벨리얀스카야(Larisa Belyanskaya) IBU혈액학 총괄은 성공적인 심포지엄에 대한 열의를 표명하면서 “옥타파마는 현재까지 밝혀진 ‘뉴위크’의 매우 유망한 치료 결과와 경험에 대해 기쁘게 생각하며 이를 ISTH에서 혈액학 전문 학계와 공유하게 되어 매우 기쁘다. 앞으로 이전에 치료 받지 않은 환자(PUP)를 대상으로 한 임상시험을 완료하고 ‘뉴위크’와 뉴프레빅 접근 방식의 잠재적 효능을 충분히 입증하여 환자들이 생명을 연장하게 되기를 기대한다”고 말했다. 
  
올라프 월터(Olaf Walter) 옥타파마 이사회 이사는 “옥타파마는 A형 혈우병에 대한 지식을 넓히고 치료 범위를 확대하기 위해 최선을 다하고 있다. 국제 학술대회는 정보 교류를 촉진하는데 매우 중요한 플랫폼을 제공하는 곳으로 옥타파마는 이번 ISTH 2017학술대회에서 이처럼 긍정적인 결과를 공유하는 것을 매우 자랑스럽게 생각한다”고 말했다.